Primicias24.- La Agencia Europea de Medicamentos avaló la comercialización en la Unión Europea para el primer tratamiento que se puede administrar por vía oral a pacientes con ciertos tipos de atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética rara y a menudo fatal que causa debilidad muscular y pérdida progresiva de movimiento.
La atrofia muscular espinal es una enfermedad hereditaria que generalmente se diagnostica en el primer año de vida y que afecta a las neuronas motoras (neuronas del cerebro y la médula espinal que controlan los movimientos de los músculos), según explica webconsultas.
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Los pacientes con la enfermedad carecen de una proteína llamada “neurona motora de supervivencia” (SMN), que hace que las neuronas motoras se deterioren y finalmente mueran.
Esta es una enfermedad debilitante y potencialmente mortal a largo plazo porque causa problemas respiratorios y atrofia muscular que empeora con el tiempo, agrega el medio.
